Lo studio clinico STEM-PD, che sta testando cellule staminali embrionali per rigenerare i neuroni danneggiati, apre nuove frontiere nella medicina rigenerativa
Il Parkinson è una malattia che colpisce circa 10 milioni di persone nel mondo, di cui tra 1,2 e 1,5 milioni in Europa e circa 300mila in Italia. Parliamo di una patologia caratterizzata dalla degenerazione dei neuroni dopaminergici, in particolare nella sostanza nera (substantia nigra), un’area del cervello fondamentale per il controllo del movimento. La perdita di questi neuroni porta a una marcata riduzione della dopamina, un neurotrasmettitore cruciale per la coordinazione e l’esecuzione dei movimenti.
Questa peculiarità anatomica rende il Parkinson un territorio clinico unico per esplorare le frontiere più avanzate della medicina rigenerativa. Le terapie attuali, come la levodopa, alleviano i sintomi solo temporaneamente, rendendo urgente l’esplorazione di soluzioni innovative: qui entra in gioco il trapianto di neuroni derivati da cellule staminali.
Per la prima volta in Europa, infatti, un progetto chiamato STEM-PD ha portato le cellule staminali embrionali al centro di una sperimentazione clinica per il Parkinson. Questa terapia innovativa punta a rigenerare i neuroni dopaminergici persi con l’obiettivo di trasformare la storia naturale della malattia. Il trial clinico, condotto in Svezia e nel Regno Unito, ha coinvolto 8 pazienti che hanno ricevuto il trapianto tra febbraio 2023 e ottobre 2024 (qui la notizia del primo paziente trattato).
Il progetto, coordinato da esperti di fama mondiale tra cui Elena Cattaneo, Professoressa Ordinaria di Farmacologia dell’Università degli Studi di Milano e Senatrice a vita, Malin Parmar (Università di Lund) e Roger Barker (Università di Cambridge), è stato presentato durante l’evento “Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases”, che si è tenuto all’Università di Milano lo scorso 27 novembre. Durante l’evento esperti e pionieri degli studi sulle staminali in campo neurologico hanno illustrato il lungo percorso della ricerca, dagli anni ’70 ad oggi, e quali sono state le scoperte scientifiche che hanno portato agli attuali studi clinici ideati per sviluppare promettenti terapie avanzate per il Parkinson.
Questi studi fanno parte di un ambizioso progetto scientifico e clinico che guarda oltre la gestione dei sintomi, puntando a una vera e propria rigenerazione neuronale. La fase attuale – quella delle sperimentazioni cliniche di Fase I – è il primo, cruciale passaggio di un viaggio che potrebbe ridisegnare completamente l’approccio terapeutico al Parkinson. Non si tratta più di rallentare il decorso della malattia ma di ricostruire letteralmente le strutture neurologiche danneggiate, trapiantando neuroni derivati da cellule staminali direttamente nelle aree cerebrali compromesse.
Il percorso è estremamente articolato e richiederà tempo. Dopo questa primo momento di verifica della sicurezza del trattamento nell’uomo, le successive fasi cliniche si concentreranno sulla dimostrazione della sua efficacia terapeutica. Ma la vera rivoluzione sta nella prospettiva: l’obiettivo non è limitarsi al Parkinson, ma esplorare possibili applicazioni per altre malattie neurologiche come l’epilessia e la malattia di Huntington, da sempre al centro della ricerca della Prof.ssa Cattaneo.
Per maggiori informazioni si invita a leggera gli articoli di approfondimento pubblicati su Osservatorio Terapie Avanzate:
– Terapie cellulari per il Parkinson, una storia lunga 50 anni
– Staminali per il Parkinson: l’Europa in prima linea
